2 giugno 2014
Dall’11 al 15 maggio 2014 si è tenuto a Melbourne in Australia il Congresso annuale della World Federation of Hemophilia (WFH) a cui anche Fondazione Paracelso ha partecipato, presentando due poster: il primo relativo al progetto Cpì, che con le sue circa 30 famiglie seguite individualmente in tutta Italia da mediatrici familiari appositamente formate, costituisce una delle nostre attività di punta, con risultati molto soddisfacenti. Il secondo poster era dedicato al progetto per dotare lo Zambia di una rete assistenziale per l’emofilia, attraverso l’addestramento del personale sanitario, l’equipaggiamento delle strutture ospedaliere locali, la donazione di farmaci, l’assistenza all’associazione dei pazienti e il suo accompagnamento verso l’ammissione a WFH, ratificata dall’assemblea generale al termine del congresso.
Dal 16 maggio, grazie al lavoro fin qui svolto da Fondazione Paracelso, anche lo Zambia fa parte dell’organizzazione internazionale e, nel corso di una riunione con i responsabili dei programmi umanitari di WFH, sono stati individuati i prossimi passi. Il primo obiettivo è naturalmente di estendere la base delle diagnosi (a oggi sono stati individuati solo 13 pazienti) costruendo nel contempo la sensibilità e la consapevolezza affinché gli emofilici sappiano che oggi possono essere curati e, in secondo luogo, perché le Istituzioni comincino a investire nella cura e nell’assistenza per i pazienti zambesi.
Da quanto emerso durante le giornate del Congresso, in ambito clinico e scientifico va segnalata la crescente attenzione verso l’individualizzazione della terapia. Sembra declinare il modello terapeutico basato essenzialmente sui protocolli, a favore di schemi di trattamento modulati sulla reale risposta clinica del singolo paziente, sul suo stile di vita e sulle sue condizioni di salute generali. Un passo importante verso il ri-orientamento della medicina sulla persona, invece che sulla malattia.
A Melbourne si è parlato molto dei nuovi farmaci in arrivo, in particolare dei cosiddetti long-acting che, grazie a un’emivita aumentata, consentono un minor numero di infusioni. Più che soddisfacenti i risultati per l’emofilia B, dove si può arrivare a una somministrazione ogni dieci giorni, un po’ meno per l’emofilia A, dove l’incremento di durata sembra non essere superiore a 1,5. Gli studi preliminari all’immissione in commercio sono ormai conclusi e i farmaci saranno disponibili sul mercato a partire dai prossimi mesi.
Fermo restando che bisognerà vedere quale sarà la disponibilità all’acquisto da parte delle aziende sanitarie, visto che i nuovi prodotti avranno certamente prezzi più elevati, la vera valutazione sull’efficacia e su eventuali effetti indesiderati, in particolare sull’insorgenza dell’inibitore, sarà possibile soltanto quando il loro impiego si allargherà a numeri più grandi di pazienti.
Sembrano molto promettenti, con tutte le cautele del caso, gli studi in atto per risolvere il problema degli inibitori, per quanto ancora preliminari. Si segnala in particolare lo studio oggi arrivato alla fase clinica (test sull’uomo) di un équipe giapponese che prova a rimediare al deficit coagulatorio con una strategia diversa dalla terapia sostitutiva: invece di immettere il fattore mancante, il tentativo è quello di attivare il processo a cascata della coagulazione stimolando i fattori a valle e inibendo i loro antagonisti. Motivo di ulteriore interesse per questo approccio è che il farmaco verrebbe somministrato per via sottocutanea: un bel passo avanti che consentirebbe di superare il problema dell’accesso venoso.
Le relazioni della sessione plenaria che ha chiuso il Convegno, dopo la panoramica sulle nuove prospettive offerte dagli avanzamenti scientifici di cui si è fatto cenno, hanno lanciato un grande interrogativo: i nuovi farmaci diminuiranno o aumenteranno il divario (oggi enorme) in termini di accesso alle cure fra paesi ricchi e paesi poveri? L’impegno è ovviamente quello di evitare di creare ulteriore ingiustizia socio-sanitaria.
Fondazione Paracelso, nel suo piccolo, ce la sta mettendo tutta!.