4 novembre 2014
Malattie rare: le sfide dell’Europa, è il titolo della Conferenza internazionale che il Centro Nazionale Malattie Rare ha organizzato alla Camera dei Deputati il 31 ottobre nel quadro del Semestre Italiano di Presidenza UE. I lavori della giornata hanno fatto il punto sulla ricerca nel campo delle malattie rare spaziando dal contesto nazionale ed europeo al globale, in ottica scientifica, della normativa e delle azioni di sanità pubblica, sollecitando il confronto tra istituzioni e Associazioni dei pazienti per fornire risposte condivise ed efficaci ai bisogni tuttora insoddisfatti dei malati rari.
Di questo argomento avevamo già parlato nelle pagine della newsletter nel mese di luglio, ma ci sembrava interessante tornare sull’argomento in occasione dell’incontro di Roma, riportando i principali contenuti dell’intervento del Presidente della Camera Laura Boldrini, secondo cui “ i numeri – oltre 36 milioni di persone affette in Europa - sembrano essere in contrasto con il termine raro”.
Si tratta, rileva ancora, di “patologie non solo rare ma gravi, molte delle quali degenerative e invalidanti, che oltre a colpire le persone che ne sono direttamente affette, condizionano pesantemente la vita delle loro famiglie le quali, dopo aver attraversato una lunga fase di incertezza legata soprattutto alle difficoltà della diagnosi, si trovano a dover far fronte, spesso in solitudine, alla gestione della malattia, a confrontarsi con la terribile realtà dei cosiddetti “farmaci orfani”, quelli che sono difficili da reperire in commercio, con un'assistenza territoriale non coordinata in maniera uniforme e con l’evidente sproporzione tra la scarsità delle risorse di cui dispongono le strutture socio-sanitarie e i bisogni sempre nuovi e crescenti che la malattia comporta”.
"Si tratta di problematiche che interessano tutti i Paesi europei: conoscenze insufficienti e frammentate, competenze disperse nel territorio sono solo alcuni dei fattori che impediscono di offrire ai pazienti e alle loro famiglie una risposta adeguata alle loro esigenze".
La Presidente della Camera ha quindi accolto favorevolmente la recente approvazione del Piano Nazionale delle Malattie Rare da parte della Conferenza delle Regioni e si è augurata che questo possa tradursi nel nostro Paese in uno stimolo allo studio, alla ricerca e alla programmazione, per riuscire a assistere i malati e le loro famiglie in modo più efficiente.
La Presidente ha poi concluso il suo intervento invitando tutti a “fare Network, a fare squadra”, perché solamente così si può riuscire a intervenire efficacemente su questo genere di malattie. E ancora “Se il nostro Paese ha ancora a cuore un principio fondante della nostra democrazia - che è quello di fornire a tutti gli stessi servizi - credo che in questo ambito ci sia ancora molta strada da fare”.
Consulta il Piano Nazionale Malattie Rare (PNMR) 2013-16 approvato in Conferenza Stato-Regioni durante la seduta del 16 ottobre 2014.