Dall'11 al 15 maggio 2014 si è tenuto a Melbourne, in Australia, il Congresso mondiale della World Federation of Hemophilia (WFH), cui Fondazione Paracelso ha partecipato, presentando due poster: il primo relativo al progetto Cominciamo da piccoli, che costituisce una delle nostre attività di punta, con risultati molto soddisfacenti; il secondo relativo al programma di aiuti umanitari Sans frontières in Zambia, che ha l'obiettivo di dotare il paese africano di una rete assistenziale per l'emofilia. Il progetto prevede l'addestramento del personale sanitario, l'equipaggiamento delle strutture ospedaliere locali, la donazione di farmaci, l'assistenza all'associazione dei pazienti e il suo accompagnamento verso l'ammissione a WFH, ratificata a tutti gli effetti dall'Assemblea generale al termine del congresso. Il primo obiettivo in Zambia è di estendere la base delle diagnosi (a oggi sono stati individuati solo 13 pazienti) costruendo nel contempo la sensibilità e la consapevolezza dei pazienti emofilici rispetto alla possibilità di cura e agire affinché le istituzioni locali comincino a investire nell'assistenza dei pazienti.
In ambito clinico e scientifico a Melbourne è stata segnalata la crescente attenzione verso l'individualizzazione della terapia. Sembra declinare il modello terapeutico basato essenzialmente sui protocolli, a favore di schemi di trattamento modulati sulla reale risposta clinica del singolo paziente, sul suo stile di vita e sulle sue condizioni di salute generali. Un passo importante verso il riorientamento della medicina sulla persona, invece che sulla malattia. Fermo restando che bisognerà vedere quale sarà la disponibilità all'acquisto da parte delle aziende sanitarie, visto che i nuovi prodotti avranno certamente prezzi più elevati, la vera valutazione sull'efficacia e su eventuali effetti indesiderati, in particolare sull'insorgenza dell'inibitore, sarà possibile soltanto quando il loro impiego si allargherà a numeri più grandi di pazienti. In conclusione dei lavori molti dei presenti hanno posto un grande interrogativo: i nuovi farmaci diminuiranno o aumenteranno il divario (oggi enorme) in termini di accesso alle cure fra paesi ricchi e paesi poveri? L'impegno è ovviamente quello di evitare di creare ulteriore ingiustizia socio-sanitaria.
Nel Congresso WFH si è parlato molto dei nuovi farmaci in arrivo, in particolare dei cosiddetti long-acting che, grazie a un'emivita aumentata, consentono un minor numero di infusioni. Più che soddisfacenti i risultati per l'emofilia B, dove si può arrivare a una somministrazione ogni dieci giorni, un po' meno per l'emofilia A. Gli studi preliminari all'immissione in commercio sono ormai conclusi e i farmaci saranno disponibili sul mercato a partire dai prossimi mesi.
